2024年8月30日,炫景生物宣布其自主研发用于治疗补体相关疾病的小干扰核酸(siRNA)I类创新药“RG002C0106注射液”的临床试验申请(IND)已获得中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)批准。此前8月22日,RG002C0106获得澳大利亚人类研究伦理委员会(HREC)批准开展临床I期试验研究。
来源:CDE官网
慢性肾脏疾病因其高患病率、低知晓率、以及患病后的高死亡率和致残率,已成为全球范围内对人类健康构成重大威胁的临床问题。多种慢性肾病与补体系统相关,包括C3肾小球病 (C3G)、非典型溶血尿毒症综合征 (aHUS)、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN),也包括由补体系统参与导致的肾病,如IgA肾病、狼疮性肾炎(LN)、中性粒细胞胞质抗体(ANCA)相关性血管炎(AAV)、糖尿病肾病、膜性肾病(MN)、局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)、抗磷脂综合征等。补体介导的肾病(Complement-mediated kidney disease, CMKD)治疗手段非常有限,传统的治疗方法以非特异性治疗为主,而靶向补体治疗肾病的药物上市的药物寥寥无几。
RG002C0106注射液是炫景生物基于其自主建立的RIHOST®、RICMO®、LICOD®等核心技术平台、利用其自主开发的第二代N’-乙酰半乳糖胺(GalNAc)缀合技术,针对补体因子C3(Complement 3,C3)靶点开发的siRNA药物,也是炫景生物首个进入临床试验阶段的管线。根据其优异的临床前疗效和安全性数据,RG002C0106有望成为同类最优及全球首批上市的靶向C3的siRNA药物,有望为补体介导的肾病患者提供更高效、更安全、更经济的治疗策略,填补巨大的临床未满足需求。