核酸药物是一种主要作用于基因转录和翻译过程的调控疗法。与传统的小分子药物和抗体药物相比具有设计简便、研发周期短、靶向性强、药效长久、研发成功率高、治疗领域广泛等优点，目前已经在病毒感染、遗传疾病、罕见病及慢性病的治疗上应用广泛，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大药物类型。