“对于SOD1 ALS患者以及更广泛的ALS领域来说,这是一个重要的时刻。”
2019年Alnylam和Regeneron达成了一项合作,其中包括一系列神经系统疾病的药物研发,特别是阿尔兹海默症、亨廷顿、ALS等等
近日,国际巨头GSK的CEO明确地宣布:终止公司在细胞与基因疗法方向的研发投入,转而全面拥抱小核酸药物